Biofarmaceutikum je léčivo, ve kterém se účinná látka vyrábí nebo extrahuje z materiálů biologického původu. Obvykle se v bioreaktorech produkují rostlinnými buňkami, mikrobiálními buňkami, kvasinkovými kulturami nebo savčími buňkami a používají se k léčbě nebo diagnostice a prevenci zdravotního stavu nebo nemoci pacienta. Tyto biologické látky mohou být složeny z cukrů, bílkovin, nukleových kyselin, samostatně nebo v kombinaci, nebo mohou být živými entitami, jako jsou buňky a tkáně. Biofarmaka jsou typicky komplexní makromolekuly podávané injekcí nebo infuzí a příklady zahrnují vakcíny, séra a inzulín.
Příklady biofarmaceutik extrahovaných ze živých systémů jsou terapie kmenovými buňkami, transplantační tkáň, ale také lidské mateřské mléko nebo protilátky proti pasivní imunitě. Technologie rekombinantní DNA se používá pro léky, jako je růstový hormon nebo inzulin, monoklonální protilátky nebo fúzní proteiny. Vakcíny se pěstují v tkáňové kultuře a pro genovou terapii se viry uměle manipulují tak, aby obsahovaly požadovaný kus genetického materiálu.
Různé přístupy nebo léčba různých typů biofarmaceutik. Krevní buňky jsou přísně regulovány interagující sítí biologických proteinů, jako jsou hormony, cytokiny a růstové faktory. Terapie založená na buňkách zahrnuje úpravu vlastních buněk pacienta nebo dárcovských buněk v boji proti nemocem. Vakcíny obsahují antigenní složky pro konkrétní patogen, aby aktivovaly imunitní systém pacienta, aby měl paměť na napadajícího patogena, a poskytuje ochranu, když se s ním setkáte. Zatímco monoklonální protilátky cílí na antigeny a ničí je, což se používá například jako léčba odmítnutí transplantátu. A pak je tu také produkce různých sér, hemoglobinu a kolagenu, která se jako taková běžná léčiva nepovažují.
Většina biofarmaceutik na trhu jsou parenterální přípravky a jsou podávány přímou injekcí, obvykle distribuovanou v jednodávkových lahvičkách nebo předplněných injekčních stříkačkách. Produkt je poskytován buď jako roztok, nebo častěji jako lyofilizovaný koláč a přísné požadavky na čistotu, aktivitu a trvanlivost produktu diktují velmi vysoký standard pro injekční balení léků.
U všech injekčních přípravků je třeba vyhodnotit výluhy, které mohly migrovat během doby použitelnosti produktu během formálního testování stability. Mnoho biotechnologických produktů se lyofilizuje v lahvičce před zavedením zátky a těsnění. Lyofilizace proto představuje své vlastní požadavky na balení tvaru lahviček a gumových pouzder.
